Thuốc chống khối u là một nhóm thuốc dùng để điều trị các bệnh ung thư. Trong những năm gần đây, sự phát triển của ung thư phân tử và dược lý học phân tử đã dần làm rõ bản chất của khối u; Việc phát minh và ứng dụng các công nghệ tiên tiến như sàng lọc nhanh trên quy mô lớn, hóa học tổ hợp, kỹ thuật di truyền đã đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc; Việc nghiên cứu và phát triển thuốc chống khối u đã bước vào một kỷ nguyên mới.
Chiến lược phát triển thuốc chống khối u hiện nay bao gồm những điểm sau:
(1) nhắm vào các khối u rắn, chiếm hơn 90% khối u ác tính;
(2) Tìm kiếm hoạt chất từ các sản phẩm tự nhiên;
(3) Tìm kiếm các mục tiêu phân tử mới (enzym, thụ thể, gen, v.v.) nhắm vào cơ chế xuất hiện và phát triển của khối u;
(4) Sàng lọc thông qua giao dịch có mức cao;
(5) Giới thiệu và ứng dụng các công nghệ mới: hóa học tổ hợp, sinh học cấu trúc, thiết kế có sự trợ giúp của máy tính, kỹ thuật di truyền, chip DNA, dược lý học (kết hợp giữa gen chức năng và dược lý học), v.v.