Sau nhiều năm phát triển, việc nghiên cứu và phát triển thuốc chống khối u đã đạt được những tiến bộ đáng kể. Tuy nhiên, trước các khối u rắn, mối đe dọa nghiêm trọng nhất đối với tính mạng và sức khỏe con người và chiếm hơn 90% các khối u ác tính, vẫn còn thiếu các loại thuốc hiệu quả và có tính đặc hiệu cao. Điều này phản ánh khó khăn trong việc phát triển thuốc chống khối u và cũng có nghĩa là việc phát triển thuốc chống khối u đòi hỏi phải áp dụng các khái niệm, công nghệ và phương pháp mới.
Sự tiến bộ của thuốc chống khối u đáp ứng yêu cầu nghiên cứu và phát triển thuốc chống khối u, đặt nền tảng cho việc điều trị cá nhân hóa và mở ra một kỷ nguyên mới trong nghiên cứu và phát triển thuốc chống khối u: thuốc nhắm mục tiêu phân tử đã cải thiện hiệu quả của một số loại thuốc kháng hóa trị khối u, đồng thời cũng có những ưu điểm nhất định về khả năng chịu đựng. Sự kết hợp với hóa trị, xạ trị và thuốc nhắm mục tiêu dự kiến sẽ cải thiện hiệu quả hơn nữa. Khái niệm nghiên cứu này đã thâm nhập vào nhiều lĩnh vực phát triển thuốc chống khối u khác nhau trên toàn thế giới, đặt nền tảng cho việc cung cấp các loại thuốc có tính chọn lọc cao, hiệu quả và độc tính thấp. Đồng thời, nghiên cứu về dấu ấn sinh học ngày càng được coi trọng, không chỉ góp phần ứng dụng điều trị thuốc chống khối u mà còn thúc đẩy sự phát triển chuyên sâu của nghiên cứu thuốc chống khối u. Ngoài ra, sự phát triển của các loại thuốc điều trị mới như vắc-xin chống khối u đã làm phong phú thêm các phương pháp điều trị.